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Datei:Nusinersen mechanism of action.svg

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Beschreibung

Beschreibung
English: In spinal muscular atrophy, the biosynthesis of survival motor neuron (SMN), which is mainly controlled by the SMN1 and SMN2 genes, is disturbed by a genetic defect of SMN1. Only very small amounts (approx. 10%) of functional SMN protein are produced by SMN2. The antisense oligonucleotide (ASO) nusinersen blocks the excision of exon 7 during splicing by selective binding to the pre-mRNA, thus increasing the production of fully functional SMN.
Datum
Quelle Eigenes Werk
Urheber Benff

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